前列腺癌是世界上男性最常见的第二大癌症。

吉利德科学与Galapagos公司联合开发的JAK1抑制剂filgotinib在两项临床试验中达到主要终点。而且诺和诺德还开发了口服剂型的索马鲁肽，并且在近日向美国FDA递交了监管申请。

这款名为Esperoct的聚乙二醇化凝血因子VIII的半衰期是标准因子VIII产品的1.6倍。这是一款靶向HER2的抗体偶联药物。Keytruda在2019年斩获颇丰，本月11日，它获得FDA批准单药一线治疗非小细胞肺癌患者，患者肿瘤PD-L1表达肿瘤比例评分（TPS）只要超过1%就可以接受治疗。15. 拜耳（Bayer）拜耳公司治疗A型血友病的新药Jivi去年8月获得FDA批准上市，这是一款长效重组凝血因子VIII。14. 吉利德科学（Gilead Sciences）吉利德科学公司的主要研发领域包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH），艾滋病，炎症性疾病和癌症。

今年，阿斯利康还与第一三共（Daiichi-Sankyo）达成合作，共同开发创新靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）trastuzumab deruxtecan（DS-8201）。这是一款赫赛汀（Herceptin）的生物类似药，为靶向HER2的单克隆抗体。在医疗中心，他被诊断患有昏睡病，即非洲人类锥虫病（human African trypanosomiasis，简称HAT）。

今天，它藏身于最为贫困和偏僻难至的角落，威胁着36个国家的6500万人口。直到2009年以前，针对锥虫感染最常使用的药物之一是美拉胂醇（melarsoprol）。另一方面，如今昏睡病只影响撒哈拉沙漠以南地区的贫穷国家人民，世界上大多数地区的人不会觉得自己受到它的威胁，因此这种疾病难以得到公众、企业、政府的关注。一个世纪前，一种神秘的疾病在非洲大规模暴发并迅速蔓延，十年间在刚果盆地造成50多万人死亡，在乌干达夺走20多万人的生命。

2011年，DNDi开启了先导化合物的快速筛选，以对抗细胞内的寄生虫。帕拉西德的病情已经到了非去不可的地步了。

后记尽管昏睡病被称为被忽视疾病，但没有一个生命可以被忽视。这个5岁的男孩生活在刚果民主共和国的一个村庄，这是如今昏睡病最为严重的地方。更令人欣喜的是，昏睡病新药的成功例子也正激励来自公共卫生、临床医学、合成化学等各个领域的专家，合力在向利什曼病（Leishmaniasis）、查加斯病（Chagas）、丝虫感染病等更多被忽视疾病发起攻坚战。▲大卫·布鲁斯（David Bruce）医生找到了神秘疾病背后的根源（图片来源：[CC BY 2.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/2.0)]）当时，英国殖民地乌干达是疫情最为严重的地区之一，这场可怕的灾难引起了英国政府的关注。

更不用说在一些更为偏僻和饱受战乱影响的地区，输液包的运输、电力和无菌设备的供应也都是问题。一个世纪前的那场昏睡病大流行，正与它有关。在此基础上，DNDi快速启动了生物测试，分别从中筛选出非昔硝唑（fexinidazole）和acoziborole（SCYX-7158），作为临床前候选化合物提交。现在，非昔硝唑实现了我的这一梦想。

由于它只适用于晚期昏睡病，在用药之前，医生们还需要确认寄生虫是否真的已经进入了他的中枢神经系统。未来，它有望为这些最为贫困的患者带来又一款新疗法。

于是，政府派出一支由科学家和医生组成的远征队，寻找昏睡病的病因，而苏格兰医生大卫·布鲁斯（David Bruce）也在其中。根据这些观察结果，他们敏锐地猜测，牲畜所患的那加那病和采采蝇、寄生虫之间有联系。

医务人员检查发现，此时帕拉西德已经进入疾病的第2阶段，这意味着疾病已经开始攻击他的大脑。这不仅是30年来首款对晚期昏睡病有疗效的新药，更是一种被证明对昏睡病早、晚期都有效的全口服药，这意味着可以让患者少住院，少做腰椎穿刺。作为长期合作伙伴，药明康德研究服务部药物研发国际服务部（IDSU）团队很高兴能够在短短2年时间内，协助DNDi完成了近20个结构类似的5-硝基咪唑（5-nitroimidazole）衍生物化合物，以及上百个苯并氧杂硼（benzoxaborole）化合物的设计与合成。无论是世代生活在这片土地的非洲人，还是涌入这块大陆的欧洲殖民者，都不知道病因何来、如何抵抗，只知道染病的人会精神错乱、昏睡不醒，最终死亡。2009年，包括非营利性药物研发组织DNDi（被忽视疾病药物倡议）、无国界医生组织等在内的国际合作组织开发了一种称为NECT的联合疗法，由硝呋替莫和依氟鸟氨酸联合使用，比单用依氟鸟氨酸简便，安全性和治疗效果也大大改善。临床试验的积极结果很快让非昔硝唑在2018年11月正式获得了欧洲药物管理局的批准。

对200多万人进行昏睡病筛查后，研究人员们纳入了包括早期和晚期两个疾病阶段的749名昏睡病患者，并在成人患者和儿童患者中都验证了该药作为一线疗法的有效性和安全性。几周后，它在刚果民主共和国注册上市。

因此，许多染病的村民面对头痛发烧、略感疲惫的症状，并不会太在意，往往只有到了病重之后才会主动求医。不仅如此，在某些疫区还发现，这种药的耐药性开始上升。

▲在非洲的贫困地区，住院是一种奢侈（图片来源：Pixabay）而在非洲，帕拉西德还算是幸运的。照这个趋势，我们很快就能消灭这种疾病。

此外，医疗中心的后勤设备和人员配备极度有限，患者住院期间需要家人提供食物，进一步加重家庭负担。为此，医生们必须将注射器的针头从帕拉西德的后腰刺入脊椎，取出椎管内的脑脊液，检验其中是不是有锥虫的存在，这段经历让他痛苦不堪。▲脑脊液的抽取让许多患者痛苦不堪（图片来源：Blausen.com staff (2014). Medical gallery of Blausen Medical 2014. WikiJournal of Medicine 1 (2). DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 2002-4436. [CC BY 3.0]）确诊患有昏睡病后，帕拉西德接受的正是NECT的治疗。另一种毒性较小的特效药物叫依氟鸟氨酸（eflornithine），在1990年被批准用于治疗昏睡病。

为了纪念他的贡献，这种致病寄生虫被命名为布氏锥虫（Trypanosoma brucei）。布鲁斯夫妇发现，这些家畜在被一种叫采采蝇（tsetse fly）的昆虫叮咬后就有机会患病。

参考资料：[1] Human African trypanosomiasis. Retrieved Apr. 10, [2] 被人遗忘的昏睡病。▲显微镜下可以看到血液涂片中弯曲扭动的锥虫（图片来源：Photo Credit:Content Providers: CDC/Dr. Myron G. Schultz [Public domain]）在科学家揭发出昏睡病凶手布氏锥虫和帮凶采采蝇之后，人们开始采取相应的措施来控制疾病：流动工作队在有感染风险的人群中组织了主动筛查工作，国际社会提供了喷洒杀虫剂灭除传播媒介采采蝇，扑杀疑似携带疾病的野生动物等支持。

多年后，当医疗人员问他是否还记得小时候那场差点夺走他性命的疾病，他点点头，指了指后腰。Retrieved Apr. 10, from https://songshuhui.net/archives/285[3] HUMAN AFRICAN TRYPANOSOMIASIS / SLEEPING SICKNESS. Retrieved Apr. 10, [4] FEXINIDAZOLE (HAT). Retrieved Apr. 10,[5] ACOZIBOROLE. Retrieved Apr. 10,。

这还没有包括接下来的连续14天静脉注射。30年来首款新药：去世界最偏远的角落征服疾病 2019-04-22 10:37 · angus 一个世纪前，一种神秘的疾病在非洲大规模暴发并迅速蔓延，十年间在刚果盆地造成50多万人死亡，在乌干达夺走20多万人的生命。百年前露面的凶手2011年，昏睡病差点把帕拉西德（Placide）从他的母亲身边夺走。另一款在研新药Acoziborole（SCYX-7158）于2015年在法国完成了1期试验。

昏睡病是我们主要关注的一个领域，在DNDi负责药物研发项目的查尔斯·莫布雷（Charles Mowbray）博士说，我们一直在努力找出一些使用简便的口服疗法，以便将它们分发到最基础的医疗机构，甚至是对基础设施要求最低的乡村机构。在战胜昏睡病这一致命疾病的历程中，它是一个巨大的飞跃。

在当地，并没有多少人有条件住上两周医院——对成年患者来说，这么长的住院时间意味着失去工作和收入，加剧贫困。现在，新的口服疗法将帮助最偏远的昏睡病患者满足治疗需求，最终迈向世界卫生组织定下的目标：人类到2020年彻底消灭这种疾病。

顾名思义，这是一种砷的衍生物，药物的毒性会导致每20个病人里就有1人死于不良反应。与昏睡病类似，那加那病会导致牛、马等牲畜虚弱、昏睡和死亡。